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FDA stuft Regorafenib zur Behandlung gastrointestinaler Stroma-Tumore als Orphan-Drug ein

Feb 7, 2011

Die US-amerikanische Gesundheitsbehörde Food and Drug Administration (FDA) hat den Entwicklungskandidaten Regorafenib von Bayer HealthCare als Orphan-Drug (Arzneimittel für seltene Krankheiten) eingestuft. Der Wirkstoff zur Behandlung von Patienten mit gastrointestinalen Stroma-Tumoren (GIST) wird derzeit in einer klinischen Phase-III-Studie geprüft.
„Trotz der Behandlungsfortschritte in den letzten Jahren bleibt GIST nach wie vor eine potenziell tödliche Erkrankung, bei der ein Großteil der Patienten auf neue Behandlungsmethoden angewiesen ist“, sagte Dr. Kemal Malik, Leiter der Globalen Entwicklung und Mitglied des Executive Committee bei Bayer HealthCare. „Die Einstufung als Orphan Drug durch die FDA ist ein wichtiger Schritt in der Entwicklung von Regorafenib.“
Im Januar hat Bayer den Beginn der Patientenrekrutierung für eine internationale, doppelblind durchgeführte, placebokontrollierte Multizenterstudie der Phase III mit Crossover-Design bekanntgegeben. Diese untersucht die Anwendung von Regorafenib bei Patienten mit inoperablen und/oder metastasierten gastrointestinalen Stroma-Tumoren (GIST), wenn die Krankheit unter einer Behandlung mit Imatinib und Sunitinib weiter fortgeschritten ist. Rund 170 Patienten sollen für die Studie rekrutiert werden. Sie erhalten im Verhältnis 2:1 randomisiert entweder Regorafenib oder Placebo. Patienten, deren Erkrankung unter Placebo weiter fortschreitet, können auf Wunsch zu Regorafenib wechseln (Crossover-Option).
Der primäre Endpunkt der Studie ist das progressionsfreie Überleben. Zu den sekundären Endpunkten zählen das allgemeine Überleben, die Zeit bis zum erneuten Fortschreiten der Erkrankung, die Rate der Erkrankungskontrolle, die Ansprechrate des Tumors, die Ansprechdauer sowie die Sicherheit. Nach Behandlungsende werden alle Patienten weiter beobachtet, und alle drei Monate wird die Überlebensrate ermittelt.
Informationen über diese Studie sind auf der Internetseite http://www.clinicaltrials.gov einsehbar.
Einstufung als Orphan Drug in den USA
In den USA können Arzneimittel gemäß dem Orphan Drugs Act (ODA) als Medikamente zur Behandlung seltener Krankheiten (orphan drugs) eingestuft werden. Dies soll die Entwicklung von Arzneimitteln zur Diagnose, Vorbeugung oder Behandlung seltener Erkrankungen fördern, die bei weniger als 200.000 Menschen landesweit auftreten. Die Einstufung als Orphan Drug garantiert dem Arzneimittel über einen Zeitraum von sieben Jahren den exklusiven Zugang zum US-Markt, sofern der Hersteller bestimmte Spezifikationen der FDA einhält. Weitere Anreize für den Hersteller bestehen in Steuererleichterungen für die Kosten der klinischen Studien und eventuell auch im Erlass der FDA-Gebühren. Die Einstufung als Orphan Drug verkürzt nicht die Begutachtung durch die FDA oder den Zulassungsprozess.
Mehr Informationen finden Sie unter http://www.bayerhealthcare.com.
Quelle pressrelations.de

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